北京時間2022年9月29日，樂普生物（2157.HK）宣佈，公司核心產品MRG003（EGFR靶向ADC）獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）授予突破性治療藥物認定，用於治療復發/轉移性鼻咽癌（R/M NPC）。此前，MRG003已就治療復發/轉移性鼻咽癌獲美國食品藥品監督管理局(FDA)孤兒藥資格認定（Orphan-drug Designation）。

突破性治療藥物指用於防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存品質的疾病，且尚無有效防治手段或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或者改良型新藥等。突破性治療藥物認定是CDE加速藥物審評的計畫之一，把藥品上市的加速起點提前到臨床試驗階段，能幫助快速遞交新藥申請和縮短審評時間。

關於MRG003

MRG003是一種由EGFR靶向單抗與強效的微管抑制有效載荷MMAE分子通過vc連接體偶聯而成的ADC，其以高親和力特異性地結合腫瘤細胞表面的EGFR，通過內吞進入腫瘤細胞後釋放強效的有效載荷，從而導致腫瘤細胞死亡。

EGFR高表達於結直腸癌、肺癌、頭頸癌等多種惡性實體瘤中^[1]，89%的晚期NPC存在EGFR表達^[2]，因此EGFR是癌症治療的重要靶點。

國內方面，MRG003正在推進多個適應症的探索研究，其中MRG003針對晚期鼻咽癌（NPC）的II期探索階段臨床研究已於2022年3月完成患者入組，目前進入隨訪期，臨床資料優異。

關於鼻咽癌（NPC）

鼻咽癌（NPC）是起源於鼻咽黏膜的上皮性癌，常在鼻咽部咽隱窩處觀察到腫瘤。NPC全球地理分佈極不平衡，70%以上的新發病例出現在東亞和東南亞，中國的年齡標準化發病率為3.0/10萬人，在以白人為主的人群中為0.4/10萬人化^[3-4]。中國占全球鼻咽癌病例近半數，每年新發病例約6萬例。復發轉移性（R/M）NPC患者的生存結果極差，中位生存期（OS）約為20個月化^[5]。系統化療是目前R/M NPC患者的主要治療手段，但在含鉑治療方案失敗後，針對R/M NPC患者的二線或三線治療可選的治療方案和治療效果有限。

關於樂普生物（2157.HK）

樂普生物致力創新，聚焦於中美抗腫瘤靶向治療和免疫治療藥物中同類首創及同類最優的候選藥物的發現、開發及商業化。公司高度重視自身商業化能力的持續建設，力求實現從核心技術到成藥的強大轉化和產業化目標。目前，樂普生物的產品管線覆蓋三大領域，分別為免疫治療、ADC靶向治療和溶瘤病毒藥物，包含1種商業化上市藥物，7種臨床階段候選藥物（其中5款為ADC產品）及2種臨床階段主要候選藥物的聯合療法。公司的ADC候選藥物管線在中國處於領先地位。

參考文獻：

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[2] Daniel T. T. Chua, FRCR, John M. Nicholls, et al. Prognostic value of epidermal growth factor receptor expression in patients with advanced stage nasopharyngeal carcinoma treated with induction chemotherapy and radiotherapy. Int. J. Radiation Oncology Biol. Phys. 2004, 59(1): 11-20.

[3] Bray F, Ferlay J, Soerjomataram I, Siegel RL, Torre LA, Jemal A. Global cancer statistics 2018: GLOBOCAN estimates of incidence and mortality worldwide for 36 cancers in 185 countries. CA Cancer J Clin 2018; 68: 394 424.

[4] Ferlay J, Ervik M, Lam F, et al. Global Cancer Observatory: cancer today. Lyon,France: International Agency for Research on Cancer 2018. https://gco.iarc.fr/today (accessed Dec 28, 2018).

[5] Wei WI, Sham JS. Nasopharyngeal carcinoma. Lancet 2005; 365: 2041-54.